유전자의약 VM202 
루게릭병 대상 미국 임상시험에서 신체기능 향상 확인

 

□ ㈜바이로메드(대표이사 김용수,KOSDAQ 084990)와 이연제약㈜(대표이사 박수천, KOSPI 102460)은 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis(ALS), 이하 루게릭병)을 대상으로 실시한『VM202 미국 임상1/2상』을 성공적으로 완료하고 ALS/MND 국제학회(ALS/MND International Symposium)에서 그 결과를 발표하였다.

ALS/MND 국제학회는 2015년 12월 11~13일에 미국 올랜도(Orlando)에서 개최되었으며 임상시험 결과는 노스웨스턴(Northwestern) 의과대학의 로버트 서피트 (Robert L. Sufit) 교수가 발표하였다.

* 근위축성 측삭경화증(일명:루게릭병)

루게릭병은 우리 몸의 근육운동에 필요한 운동신경들의 파괴로 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신의 근육에서 마비 현상이 일어나는 신경퇴행성질환임.

발병원인은 현재까지 명확하게 밝혀지지 않았으며, 증상 발생 후 환자는 호흡을 포함한 근육운동의 기능과 기타 건강 조건이 빠르게 나빠져, 대부분 증세 발생 후 2~5년 내 호흡곤란으로 대부분 사망.

루게릭병은 신체의 운동 기능은 마비되지만 의식은 유지되기 때문에 “세상에서 가장 잔인한 병”으로 알려져 있음.

전세계적으로 원인 규명과 치료제 개발을 위한 많은 연구가 진행되고 있으나, 현재까지 임상결과는 만족스럽지 못했음.

미국 FDA가 허가한 약물은 단 1개 [Sanofi社, 리루텍(Rilutek)]인데 그 효과가 매우 제한적이라 거의 사용되고 있지 않음.

 

□ 본 임상1/2상에서는 총 18명의 루게릭병 환자들을 대상으로 총 64mg의 VM202가 양쪽 손, 팔, 종아리, 허벅지 근육에 나누어 투여된 후 9개월에 걸쳐 약물의 안전성과 유효성이 평가되었다. 주평가지표는 환자에 투여된 VM202의 안전성과 내약성이며, 부평가지표로서 ALSFRS-r등 유효성 측정법이 사용되었다.

 

□ 이번 임상시험에서 약물과 관련된 이상반응, 혹은 중증이상반응은 보고되지 않아 VM202의 높은 안전성이 다시 한번 확인되었다.

 

□ 약물의 유효성 평가로는 진행 속도를 평가하는 ALSFRS-r가 사용되었다. 루게릭 환자들의 평균적인 ALSFRS-r의 월별 변화율은 -1.02이다. 즉 1개월이 지날 때마다 환자들의 신체적 기능을 나타내는 ALSFRS-r score 값이 1.02 점씩 낮아진다는 것이다. 반면 VM202를 받은 피험자들의 평균 ALSFRS-r의 월별 변화율은 약물 투여 후 1개월, 2개월, 3개월, 6개월째, 9개월째에서 각각 -1.0, -0.91, -0.76, -0.97, -1.06이었다. 뿐만 아니라 환자들의 신체적 기능이 개선되었음을 나타내는 피험자(즉 월별 변화율이 0 이상인 사람)가 1개월째에는 47%, 2개월째 50%, 3개월째 24%에 달했다.

 

· 임상 연구책임자 로버트 서피트(Robert L. Sufit) 교수는 “VM202는 루게릭병 환자들에게 투약하기에 매우 안전한 약물임이 확인되었다. 또한 루게릭 환자들은 질환이 발병되면 근육을 사용하는 신체적 기능이 급격하게 저하되는데 이번 임상시험에 참여한 환자들은 약물 투여 후 2~3개월간 신체적 기능이 개선되어 병의 진행이 안정화되는 것을 관찰하였다.”라고 전했다.

 

· 바이로메드 연구소장 정재균 박사는 “루게릭병은 사실상 치료약이 없는 불치병으로 제약사와 환자들의 관심이 매우 높다. 이 임상시험을 시작할 때 전세계 많은 사람들로부터 연락을 받았을 정도였다. 지금까지 다른 개발사례와 비교할 때, 이번 우리의 임상시험 결과는 놀랍다. 루게릭병은 거의 예외 없이 질병의 진전이 매우 빠른데 VM202의 투여가 2~3개월 질병의 진전을 중단시켰기 때문이다. 더 큰 규모의 임상시험을 통해 이 결과를 재현할 수 있기를 바란다.”며 이번 임상 결과의 의미를 전했다.

 

· 이연제약 신약개발팀 임재혁 팀장은 “본 임상을 통해 불치병을 앓고 있는 환자들에게 삶의 커다란 희망을 줄 수 있는 혁신적인 신약 개발의 가능성을 엿보았다고 생각하며, 이연제약은 향후에도 불치병 및 난치병의 치료를 위한 신약개발을 지속적으로 연구, 지원할 것”이라고 말했다.

 

□ 본 임상시험 연구비의 일부는 보건복지부 보건의료연구개발사업을 통하여 지원을 받았다. 바이로메드는 이번 결과들을 최종 정리하여 FDA에 제출할 예정이며, 2016년에 후속 임상시험 계획서를 제출할 예정이다. VM202-ALS는 2014년 2월 14일 미국 FDA로부터 희귀의약품(orphan drug)으로 분류 허가를 받은 바 있다.

 

ALS/MND 국제학회(ALS/MND International Symposium)

 

1. ALS/MND 국제학회 2015 (26th International Symposium on ALS/MND)

2. 개최일시/지역 : 2015년 12월 11일 ~ 13일 (미국 올랜도)

3. 발표 Session : Symposium 7B Non-motor Symptoms of ALS

4. 발표날짜: 2015.12.12 토 (15:10~15:30)

5. 발표제목: A Phase I trial of VM202 as a treatment for ALS: Safety data and a possible efficacy signal

6. 발표자: Dr. Robert L. Sufit (VM202-ALS 임상1상 책임자)   - 노스웨스턴(Northwestern) 의과대학