• 모든 용량군에서 글로벌 경쟁사 대비 획기적인 항-VEGF 투여(주사) 횟수 약 90% 감소 입증
• 용량 증가에 따라 시력 개선 효과 확인… 고용량군서 8 letters 개선 확인, NG101의 시력개선 가능성 입증
• 2027년 상반기 중 미국 임상 2b상 승인 계획

이연제약은 동사가 최대주주로 있는 협력사 엘리시젠이 세계 최대 안과학회인 AAO에서 습성 노인성 황반변성 유전자 치료제 NG101의 임상 1/2a상 고용량군(코호트3) 24주 결과를 발표했다고 13일 밝혔다.

미국안과학회(AAO, American Academy of Ophthalmology)는 세계 최대 규모의 안과 전문 학술대회로, 안과 전문의 및 제약바이오 기업, 투자자들이 참가하여 최신 임상시험 결과, 신약 개발 현황, 최신 치료 가이드라인을 논의하는 학회이다. 이번 AAO 2026은 10월 9일부터 12일까지 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 개최되었다.

이번 학회에서 NG101 임상 결과는 미국 신시내티 안과연구소(Cincinnati Eye Institute)의 망막 전문의이자 University of Cincinnati 안과학 교수인 로버트 시스크(Robert A. Sisk) 박사가 발표하였다. 시스크 박사는 망막질환 및 유전자치료 분야에서 풍부한 임상·연구 경험을 보유하고 있으며, 다양한 유전성 망막질환 및 유전자치료 임상시험에 참여해 왔다. 특히 엘리시젠의 NG101 임상 1/2a상에서 연구책임자(PI) 및 수술의로 참여하고 있으며,  엘리시젠의 NG101 임상 2b상에서 미국 National PI로 활동할 예정이다.

이번 임상은 실제 습성 노인성 황반변성 환자 총 20명을 대상으로 진행되었으며, 투여 용량에 따라 저용량군(6명), 중용량군(6명), 고용량군(8명)으로 나누어 설계되었다. 엘리시젠은 지난 5월 ARVO에서 저용량군 52주 결과, 지난 7월 ASRS에서는 저용량군 52주 및 중용량군 44주 결과를 발표한 데 이어 이번 학회에서는 저용량군과 중용량군의 52주 장기 관찰 결과 및 고용량군의 24주 데이터를 발표하였다.

발표에 따르면, NG101은 모든 용량군에서 투여 후 항-VEGF 주사 횟수를 90% 이상 획기적으로 감소시키는 일관된 치료 효능을 입증했다. 중용량군은 52주 관찰 결과 투여 전 대비 주사 횟수가 89% 감소했으며, 고용량군 역시 투여 후 24주간 환자당 평균 0.5회의 주사만 필요했을 정도로 우수한 효능을 보였다.

특히 습성 노인성 황반변성은 퇴행성 질환의 특성상 시력을 손실 없이 유지하는 것만으로도 성공적인 치료 결과로 평가받는다. NG101은 저용량 및 중용량군에서 이미 1차 목표인 시력 유지를 달성했을 뿐만 아니라, 고용량군에서는 시력이 8글자(8 letters)나 개선되는 획기적인 치료 효과를 입증했다.

8 letters 개선은 표준 시력검사표(ETDRS 차트) 기준으로 환자가 이전보다 글자 8개를 더 읽을 수 있게 되었다는 뜻으로, 기존 시력 대비 약 20~30%가 개선되었음을 의미한다. 안과 임상시험 분야에서는 통상 5 letters 이상부터 유의미한 시력 개선 효과가 나타난 것으로 판단하는데, 이번 고용량군 데이터는 NG101의 확실한 시력 개선 효과를 보여준다.

특히 환자들이 연 평균 10회에 달하는 지속적이고 번거로운 안구 주사를 평생 맞아야 했던 기존 표준 치료법과 달리, NG101은 단 1회 투여만으로 연 1회 이하 또는 수년 이상 장기 지속되는 치료 효과를 목표로 하면서도 탁월한 시력 개선 성과까지 입증했다는 점에서 관련 학회 및 비즈니스 파트너들로부터 높은 임상적 가치를 인정받고 있다.
안전성 측면에서도 용량 증가와 관계없이 모든 환자군에서 뛰어난 내약성을 확인했으며, 약물 관련 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다.

엘리시젠은 임상 1/2a 전 용량군에서 일관된 유효성과 안전성 데이터를 확보함에 따라, 최근 미국 식품의약국(FDA)과 임상 2b상 진입을 위한 Type-B 미팅을 완료했으며, 이를 바탕으로 2027년 상반기 내 임상 2b상 승인을 획득할 계획이다. NG101은 앞서 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track) 개발 품목으로 지정받은 바 있다.

NG101은 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반의 유전자 치료제다. 글로벌 연 매출 약 13조 원의 블록버스터 치료제 '아일리아(Eylea)'의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 탑재해, 단 1회의 망막하 투여만으로 망막 세포에서 장기간 항-VEGF 단백질을 자체 발현하도록 설계됐다.

엘리시젠 김종묵 대표는 “당사가 개발한 NG101은 저용량군부터 고용량군까지 일관되게 단회 투여만으로도 항-VEGF 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있다는 임상적 가능성을 글로벌 안과학계 및 비즈니스 파트너들에게 널리 알리는 기회였다”며, “내년 초 미국 임상 2b상 승인을 위한 준비를 진행하고 있다.”라고 전하였다.

한편, 이연제약은 엘리시젠의 최대주주로서 NG101의 공동연구 개발 및 글로벌 생산·공급을 담당하고 있다. 향후 Commercial 단계 진입 시 충주공장의 최첨단 GMP 시설을 통해 NG101을 전 세계 시장에 독점 공급할 예정이다.