- 이연제약, NG101 전 세계 독점 생산 및 공급권 보유… 상업화 GMP 생산 전담
- 단회 투여 후 52주간 주사 횟수 89% 감소, 노인성황반변성(wAMD) ‘원샷 치료제’로서의 혁신적 가치 확인
- ARVO 프로그램 위원회 ‘Hot Topic’ 선정… 학술적ㆍ임상적 중요성 인정

이연제약이 공동 개발 중인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 ‘NG101’이 세계 무대에서 압도적인 임상 데이터를 공개하며, 상업화에 한 걸음 더 다가섰다.

이연제약은 공동개발 파트너사인 엘리시젠(구 뉴라클제네틱스)이 지난 5월 3일부터 7일까지 미국 덴버에서 열린 세계 최대 안과학회 ‘ARVO 2026’에 참가해 NG101의 임상 1/2a상 저용량군(코호트1) 52주 결과를 발표했다고 7일 밝혔다.

ARVO는 전 세계 75개국 이상에서 1만명 이상의 안과 전문 연구자, 임상의 및 글로벌 제약·바이오 기업 관계자들이 참여하는 권위 있는 학술대회로, 안과 및 시각 과학 분야에서 가장 영향력 있는 국제 학회 중 하나로 평가받고 있다. 특히 이번 발표는 ARVO 프로그램 위원회에 의해 ‘Hot Topic’으로 선정되어, 학술적ㆍ임상적 중요성을 갖는 주요 연구로 인정받았다.

이번 발표에서 가장 주목할 부분은 단연 ‘저용량군 장기추적결과의 압도적 효과’이다. 발표된 상세 데이터에 따르면, 저용량군(코호트1) 피험자들은 임상 참여 이전 1년간 연평균 9.8회에 달하는 항-VEGF 주사를 상시 투여받아야 했으나, NG101 투여 후 52주 추적 기간 동안에는 평균 1.1회로 주사 횟수가 극적으로 감소했다. 이는 기존 치료 대비 투여 빈도를 약 89%나 절감한 수치다.

환자별 반응에서도 혁신적인 성과가 확인됐다. 전체 피험자의 83%(6명 중 5명)가 52주 동안 단 1회 이하의 추가 주사만으로 시력을 유지했으며, 특히 50%(6명 중 3명)는 일 년 내내 단 한 차례의 추가 주사도 필요하지 않았던 것으로 나타났다. 또한, 시력(BCVA)과 중심망막두께(CST) 등 주요 지표가 안정적으로 유지되었으며, 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)이 발견되지 않아 우수한 안전성까지 입증했다.

이러한 획기적인 임상 성과는 향후 NG101이 진입할 글로벌 시장의 가파른 성장세와 맞물려 더욱 주목받고 있다. 시장보고서에 따르면 글로벌 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료제의 시장 규모는 2023년 약 67억 달러(약 9조 원)에서 2031년 약 166억 달러(약 23조 원)로 연평균 12.1% 성장할 것으로 예상된다. 특히 NG101과 같은 AAV 기반 wAMD 유전자치료제 시장은 2026년 약 5억 달러(약 7천억 원)에서 2031년 약 49억 달러(약 7조 원)로 연평균 약 59.6%의 압도적인 성장세가 기대되는 핵심 분야로 꼽힌다.

이연제약은 지난 2020년 엘리시젠과 체결한 공동개발 계약을 통해 NG101의 전 세계 독점 생산 및 공급권을 확보하고 있다. 특히 최첨단 설비를 갖춘 이연제약 충주 스마트 공장은 향후 NG101의 글로벌 상업화 물량을 책임지는 핵심 거점 역할을 수행하게 된다.

충주공장은 국내 유일의 대장균 발효기반 pDNA 생산 전용 설비를 보유하고 있고, 동물세포 배양기반 AAV 공정 기술도 개발까지 완료하여 플라스미드DNA(pDNA) 및 AAV 모두를 원스톱으로 생산할 수 있는 국내 유일의 공장이 될 전망이다. 이연제약은 이미 NG101 임상 2상 AAV용 pDNA를 생산하며 핵심적인 역할을 수행 중이며, 외국 바이오 기업 대비 우수한 pDNA 생산성을 확보함에 따라 NG101이 글로벌 경쟁 환경에서 안정적이고 경제적인 공급 우위를 확보할 수 있는 기반이 될 것으로 보인다.

이연제약 관계자는 “이번 ARVO 2026 발표를 통해 NG101의 혁신적인 치료 효과가 입증된 만큼, 글로벌 안과학계의 관심이 매우 뜨겁다”며 “이연제약은 NG101의 성공적인 상업화를 위해 최고 수준의 GMP 생산 역량을 집중하고, 이를 발판 삼아 글로벌 유전자치료제 생산 허브로서의 입지를 확고히 굳히겠다”고 강조했다.

한편, NG101은 현재 20명의 피험자 투약을 모두 마쳤으며, 오는 2026년 3분기 임상 1/2a상 중간보고서를 확보할 계획이다. 양사는 이를 기점으로 글로벌 임상 2b상 진입과 함께 기술수출 논의를 가속화하여 실질적인 사업 성과를 도출하겠다는 전략이다.

더불어 이연제약은 엘리시젠의 최대주주로서 공고한 전략적 파트너십을 유지하고 있으며, 향후 NG101 외에도 유전자치료제 분야에서 다양한 신규 파이프라인 개발을 함께하며 공동 성장을 도모할 예정이다.