- 2020년, 습성노인성황반변성 유전자치료제(NG101) 공동개발 계약으로 전세계 원료 및 완제 독점 생산•공급 권리 확보

- 2023년 3분기 임상개시 → 향후 미국으로 임상국가 확대 예정

이연제약(대표이사 정순옥, 유용환)은 파트너사인 바이오 벤처기업 ㈜뉴라클제네틱스(대표이사 김종묵)와 공동 개발중인 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 ‘NG101’의 임상 1/2a상 시험을 캐나다 연방 보건부로부터 승인받았다고 2일 밝혔다.

아데노부속바이러스(Adeno-associated virus, AAV) 벡터 기반 유전자치료제 ‘NG101’은 습성 노인성 황반변성(wAMD)을 주요 타겟 적응증으로 하는 신약으로 양 사는 지난 2020년 공동개발 계약을 체결하였다.

이 계약에서 이연제약은 이 치료제의 원료 및 완제에 대한 전세계 독점 생산권 및 공급 권리를 확보하였으며, 향후 진행될 임상시료 생산에서부터 상용화 생산까지 충주 바이오 공장에서 진행할 계획이다.

2022년 발간된 Grand View Research의 보고서에 따르면 2021년 기준 노인성 황반변성의 글로벌 시장은 98억 달러(한화 약 13조 2천억원) 규모이며, 연평균 6.9% 성장하여 2030년 180억 달러(24조 1천억원)까지 확대될 것으로 전망된다. ^(주1)

현재까지 시장에 출시된 습성 노인성 황반변성 항체치료제들은 2~4개월마다 주기적으로 안구내 주사로 투여해야 하는 점으로 인해 환자들의 거부감이 있다.

NG101은 아데노부속바이러스(AAV)를 벡터로 활용한 습성 노인성 황반변성 치료제로 유전자 발현을 최적화하였으며 이를 지속할 수 있는 구조로 설계되었다. 이런 특징과 망막하 투여방식으로 환자에게 전달되어 비교적 적은 양의 치료제를 사용하고도 높은 치료 효과를 기대할 수 있으며, 염증 및 부작용 등을 최소화 할 수 있을 것으로 예상된다.

아울러 1회 투여만으로도 장기간 효과가 지속되며, 병의 근본적 치료가 가능하여 습성 노인성 황반변성 환자들의 삶의 질을 개선시켜 줄 것으로 기대되고 있다.

김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 “이번 임상시험 승인으로 우리는 AAV 유전자치료제 분야에서 새로운 대안을 제시하는데 한 걸음 더 나아갈 수 있게 되었다"며 "앞으로도 안전하고 효과적인 치료법 개발을 위해 최선을 다할 것”고 말했다.

유용환 이연제약 대표는 “뉴라클제네틱스와 공동개발을 진행하는 NG101의 임상시험 승인을 통해 이연제약은 비로소 pDNA 부터 바이러스 기반 유전자치료제까지 상용화 생산이 이루어지는 바이오의약품 종합 생산 플랫폼으로 도약하게 되었다.”며 “현재 여러 기업들과 진행중인 공동개발 파이프라인들도 조속히 가시적인 성과를 내도록 하겠다.”고 전했다.

한편 이연제약은 첨단 바이오의약품 생산 시설인 충주공장을 기반으로 다수의 바이오 기업들과 파이프라인 공동개발 및 CDMO 사업 논의를 확장하고 있다.

(주1) Age-related Macular Degeneration Market Report, Grand View Research Inc., 2022